Chercheur principal : Bruno Benevit
Titre original: Réglementer l’innovation en situation de qualité incertaine : information, risque et accès aux dispositifs médicaux
Auteurs: Matthew Grennan et Robert J. Town
Lieu de l'intervention : États Unis
Taille de l'échantillon : 494 304 observations produit-hôpital-mois
Secteur: Régulation
Variable principale d'intérêt : Aide sociale
Type d'intervention : Réglementation relative à l'entrée des produits
Méthodologie: GMM, Logit
Résumé
Les produits innovants, bien que susceptibles de contribuer au bien-être de la société, présentent également des risques liés à leur nouveauté et, par conséquent, à la rareté des informations disponibles. Afin de réduire les inquiétudes des consommateurs face à ces risques, les réglementations et certifications applicables aux produits mis sur le marché peuvent leur fournir les informations pertinentes. Pour évaluer l'impact de ces réglementations sur l'innovation et les consommateurs, cette étude compare les réglementations d'accès au marché et les exigences d'information en vigueur dans l'Union européenne et aux États-Unis. Les résultats indiquent que des exigences d'accès au marché plus strictes peuvent accroître le surplus du consommateur.
- Problème de politique
L'innovation produit est souvent associée à l'espoir de créer de la valeur pour les consommateurs, et potentiellement d'améliorer leur bien-être. Cependant, le processus d'innovation comporte des risques liés à sa mise en œuvre, à ses coûts, voire à un manque d'acceptation par le public, les consommateurs pouvant s'inquiéter de la sécurité des nouveaux produits sur le marché. C'est pourquoi les produits sont généralement soumis à une série de tests avant leur commercialisation, ce qui permet de garantir leur sécurité grâce aux homologations et certifications (GRENNAN ; TOWN, 2020).
Sur les marchés oligopolistiques, ces préoccupations peuvent s'accentuer, car les incitations publiques et privées ont tendance à diverger, ce qui conduit à la mise en place de réglementations et de certifications pour répondre aux risques pour la sécurité des consommateurs. Actuellement, l'exigence de certifications de sécurité pour les biens et services est largement répandue sur divers marchés, tels que l'automobile, l'électronique, la finance, la santé et le jouet.
Dans le contexte du marché pharmaceutique, les tests de produits fournissent aux consommateurs davantage d'informations, réduisant ainsi l'incertitude quant à la sécurité et à l'efficacité des nouveaux médicaments mis sur le marché. Cependant, les procédures de test systématiques peuvent, à terme, entraîner une moindre disponibilité des produits en raison des retards de mise sur le marché et des coûts d'entrée plus élevés. À cet égard, il existe des différences considérables entre les réglementations des marchés pharmaceutiques aux États-Unis et dans l'Union européenne, ce qui permet d'identifier le rapport coût-bénéfice associé à des réglementations plus ou moins restrictives sur ces marchés.
- Contexte de mise en œuvre des politiques
Les marchés pharmaceutiques des États-Unis et de l'Union européenne présentent des différences importantes à plusieurs égards, du processus réglementaire à l'accès des consommateurs aux médicaments. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) joue un rôle central dans l'autorisation et la réglementation des médicaments, exigeant des essais cliniques rigoureux pour démontrer leur innocuité et leur efficacité avant leur commercialisation. De plus, aux États-Unis, les médicaments génériques suivent une procédure réglementaire distincte et sont souvent mis sur le marché à des prix plus abordables après l'expiration des brevets des médicaments de marque.
En revanche, au sein de l'Union européenne, la procédure d'autorisation des médicaments est décentralisée, chaque État membre étant responsable de sa propre agence de réglementation des médicaments. Toutefois, un système d'autorisation centralisé existe pour certains médicaments, simplifiant ainsi la procédure d'autorisation et permettant la commercialisation d'un médicament dans tous les pays de l'UE après son approbation par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Ceci peut se traduire par une mise à disposition plus rapide des nouveaux médicaments pour les consommateurs européens. Par ailleurs, les médicaments génériques sont approuvés selon une procédure européenne centralisée, ce qui peut favoriser une concurrence accrue et une baisse des prix pour les consommateurs.
Une autre différence majeure entre les marchés pharmaceutiques américain et européen réside dans le système de tarification et de remboursement. Aux États-Unis, le marché des médicaments est dominé par les assureurs privés et les programmes de santé publics, tels que… Medicare eo assistance médicale aux indigentsAux États-Unis, de nombreux pays disposent de systèmes de santé publics qui négocient directement les prix des médicaments et les modalités de remboursement avec les laboratoires pharmaceutiques. Il en résulte souvent des prix plus élevés. En revanche, dans l'Union européenne, de nombreux pays disposent de systèmes de santé publics qui négocient les prix des médicaments au nom des consommateurs, ce qui peut entraîner une baisse des prix, même si cela peut potentiellement limiter l'accès aux médicaments les plus coûteux.
- Détails de l'évaluation
Pour identifier une variation exogène dans les régimes de fourniture d'informations, les auteurs ont examiné le fait que le processus d'approbation de l'UE exige des tests pré-commercialisation moins poussés de la part des fabricants. Cette différence se traduit par un processus plus rapide et moins coûteux qu'aux États-Unis pour tout dispositif de classe III, c'est-à-dire les dispositifs dits « nécessaires au maintien des fonctions vitales » et nécessitant l'approbation de la FDA à l'issue d'essais cliniques randomisés.
Dans cette étude, l'objet d'analyse était le marché de stents Les pontages coronariens (PAC) sont des dispositifs médicaux de classe III largement utilisés pour traiter les maladies coronariennes. stents Les dispositifs coronaires ont été constamment améliorés au fil du temps, avec un grand succès en termes de ventes et d'impact sur la santé aux États-Unis et dans l'UE. Les deux types de stents Les plus courants sont les électrodes métalliques simples (BMS), qui ont été introduites pour la première fois aux États-Unis en 1994, et les électrodes à élution de médicament (DES), qui ont été introduites pour la première fois aux États-Unis en 2003 et qui étaient recouvertes d'un polymère et d'un médicament pour inhiber la croissance du tissu cicatriciel.
D'après les auteurs, la différence entre les deux régions s'explique par des processus politiques historiques sans lien avec la demande du marché pour les dispositifs de classe III. Il est donc possible d'observer les résultats commerciaux de divers nouveaux dispositifs mis au point et commercialisés au sein de l'Union européenne, où les exigences réglementaires sont moins strictes, ainsi que d'examiner les résultats commerciaux européens pour les dispositifs testés simultanément aux États-Unis et pour ceux qui ne le sont pas.
L'étude a principalement utilisé des données provenant d'enquêtes internes menées dans les hôpitaux et recueillies par MarchéTrack do Groupe de recherche du Millénaire (MRG), fournissant des données mensuelles sur les prix et les quantités pour tous stents Des pontages coronariens ont été implantés dans un grand nombre d'hôpitaux aux États-Unis et dans l'Union européenne entre 2004 et 2013. L'échantillon comprenait 494 304 observations produit-hôpital-mois réparties dans 372 hôpitaux américains et 416 hôpitaux européens. Afin de prendre en compte la période d'autorisation et le délai de commercialisation des produits sur les marchés des deux régions, la variation, produit-mois, de la participation aux essais cliniques aux États-Unis a été combinée aux dates d'autorisation issues d'articles de revues, de résumés de congrès, de communiqués de presse et de catalogues de produits. Selon les données recueillies par les auteurs, 49 % des stents Les médicaments utilisés dans l'UE n'étaient pas disponibles aux États-Unis, ce qui indique une grande différence réglementaire entre les deux régions (GRENNAN ; TOWN, 2020).
- Méthode
L'étude a adopté plusieurs approches méthodologiques pour analyser le secteur des dispositifs médicaux dans l'UE et aux États-Unis. Les auteurs ont commencé par examiner les tendances en matière d'adoption, de diffusion et d'apprentissage concernant stents Par région et statut d'essai clinique auprès de la FDA, en observant le délai écoulé depuis l'introduction dans la région pour trois sous-ensembles de données : les États-Unis, l'UE pour les produits en essais cliniques destinés à être commercialisés aux États-Unis, et l'UE pour les autres produits. Ainsi, la moyenne et l'écart type d'une mesure d'adhérence prenant en compte la part régionale des produits par rapport au nombre d'angiographies rapportées ont été considérés (une mesure procuration de l'utilité potentielle), ainsi que la proportion d'observations sans utilisation de stents au niveau produit-hôpital. De plus, une série d'analyses de robustesse ont également été réalisées afin de vérifier la validité de ces estimations.
Ensuite, l'étude a fourni un modèle empirique prenant en compte les agents de la demande, de l'offre et de la régulation. stentsLe modèle intègre des détails institutionnels importants de ce secteur, permettant ainsi de décomposer les différents facteurs influençant l'utilisation des produits, de traduire les tendances en indicateurs de bien-être et d'explorer les équilibres possibles dans différents scénarios de réglementation des dispositifs médicaux. Le modèle de demande suppose que les consommateurs (médecins) ont des préférences hétérogènes concernant les caractéristiques de conception et sont confrontés à une incertitude quant à la performance des stents. Le modèle d'offre prend en compte les comportements de production et d'entrée sur le marché des fabricants de dispositifs, ainsi que l'impact de la production d'informations sur les produits sur le bien-être des consommateurs face aux différentes réglementations. Enfin, le modèle considère également le comportement des autorités réglementaires, qui décident de la durée des essais cliniques et de l'approbation d'un produit donné en tenant compte des gains de santé attendus, dans le but de maximiser le surplus social.
L'étude présente un modèle d'équilibre oligopolistique et de bien-être du consommateur afin d'évaluer les effets de différentes approches réglementaires dans le secteur de stents Artères coronaires. En analysant l'interaction entre fabricants, organismes de réglementation et consommateurs, les chercheurs peuvent tirer des conclusions, grâce à des modèles logit, sur l'impact des tests de produits et des politiques d'entrée sur le marché sur la concurrence, la qualité des produits et le bien-être général des consommateurs. Cette approche permet d'identifier les paramètres nécessaires pour expliquer… compromis entre un accès plus rapide aux nouveaux produits et la nécessité de garantir la qualité et la sécurité des dispositifs médicaux.
Enfin, l'étude utilise un algorithme de moments généralisé (GMM) pour estimer les paramètres du modèle et tester les relations entre les exigences en matière d'essais cliniques, la mise sur le marché du produit et le comportement du marché. À partir des paramètres de ce modèle, les auteurs ont effectué des simulations pour tester des hypothèses théoriques concernant l'importance des essais cliniques, en tenant compte de différentes politiques réglementaires – avec des périodes d'essai allant de 0 à 5 semestres – et la valeur conséquente des informations générées par ces différents scénarios. compromis entre un accès plus large aux produits et la sécurité des consommateurs.
- Principaux résultats
Les résultats ont mis en évidence un effet informationnel positif des essais cliniques exigés par la FDA sur le marché de l'UE. Ils suggèrent que l'augmentation progressive de l'utilisation des produits européens testés aux États-Unis n'est pas uniquement due à des facteurs liés au marché ou au produit. Pour ces produits, l'adoption est comparativement plus faible après leur lancement et augmente progressivement au fil du temps, pour se stabiliser après environ deux ans. Cette tendance indique que les consommateurs tirent des enseignements des essais américains et augmentent leur consommation moyenne à mesure que l'incertitude diminue.
Une analyse de la volatilité et de la proportion de non-utilisation de stents L'étude montre que l'apprentissage ne concerne que les produits faisant l'objet d'essais cliniques aux États-Unis, et non ceux qui n'y sont pas inclus. Cela suggère que les essais américains contribuent à l'amélioration de l'efficacité des produits. Les résultats indiquent que la progression graduelle de l'utilisation des produits dans l'UE, actuellement en essais cliniques aux États-Unis, n'est pas uniquement due à des facteurs liés au marché ou au produit lui-même. Il convient toutefois de noter que les résultats montrent qu'une information accrue n'entraîne pas systématiquement une augmentation de l'utilisation, comme dans le cas du produit CoStar. En effet, les résultats finaux des essais cliniques ont révélé une efficacité moindre comparée à celle de produits utilisant des technologies différentes, ce qui témoigne d'une sensibilité qualitative à l'information.
Les estimations de la demande suggèrent que les consommateurs, et notamment les médecins, ont des préférences marquées et sont sensibles aux attributs de... stentsLa demande de stents coronaires est influencée par des facteurs tels que le prix, les préférences de marque et l'adéquation du dispositif. stent au patient. De plus, il existe des preuves d'aversion au risque de la part des médecins dans le choix de stents, ce qui indique que des facteurs autres que le prix sont pris en compte dans la prise de décision.
Les estimations de la variabilité des performances des produits révèlent une incertitude importante quant à leur efficacité perçue, ce qui laisse penser que les consommateurs craignent que le produit ne réponde pas à leurs attentes. Cette incertitude est encore plus marquée pour les produits exclusifs à l'UE. Par ailleurs, le modèle a confirmé l'existence d'un important mécanisme d'apprentissage au sein de l'UE à partir des essais cliniques menés aux États-Unis, tandis que l'apprentissage par l'expérience s'est avéré négligeable. L'absence d'apprentissage isolé dans certains hôpitaux a également été mise en évidence, ce qui indique que les informations relatives aux performances des produits sont partagées de manière cohérente entre les établissements hospitaliers.
Des simulations réglementaires ont montré qu'une politique réglementaire idéale doit prendre en compte le risque que les nouveaux produits ne répondent pas aux attentes en matière de santé. Les essais cliniques, notamment ceux menés aux États-Unis, fournissent des informations précieuses et contribuent à réduire les risques perçus par les consommateurs. Par exemple, l'allongement de la durée des essais au-delà de six mois n'a pas entraîné d'amélioration significative du bien-être. L'absence d'essais cliniques pourrait réduire considérablement le marché des stents, soulignant ainsi leur importance pour orienter les choix des consommateurs et améliorer leur bien-être général.
Les résultats présentés utilisent un modèle pour étudier l'impact de l'incertitude sur la qualité des produits médicaux, en particulier sur le marché des stents cardiaques. Initialement, dans un scénario sans essais cliniques et en maintenant constantes les stratégies des entreprises, le marché des stents Ce chiffre serait réduit de moitié. Par ailleurs, des simulations ont montré qu'une prolongation de six mois des essais cliniques améliorerait significativement le bien-être des consommateurs grâce à un accès accru à l'information. Cependant, aucune différence statistiquement significative n'a été observée en matière de bien-être pour les essais cliniques d'une durée comprise entre 18 et 30 mois (la durée maximale). Enfin, les estimations indiquent que l'excédent total de bien-être de l'UE diminuerait de 6,4 % si les États-Unis cessaient de mener des essais cliniques d'une durée supérieure à celle de l'Europe.
- Leçons de politique publique
Cet article a examiné l'impact de l'incertitude sur la qualité des produits médicaux, et plus particulièrement sur la qualité des produits médicaux. stents Les maladies coronariennes et l'influence de cette incertitude sur le comportement des consommateurs et les politiques réglementaires ont été étudiées. À cette fin, le rôle des essais cliniques menés aux États-Unis, où la réglementation est plus stricte qu'au sein du marché européen, a été examiné afin de réduire l'incertitude quant à l'efficacité des produits et leurs effets sur la demande des consommateurs.
Les résultats ont mis en évidence l'importance des essais cliniques pour réduire l'incertitude quant à la qualité des produits médicaux, notamment ceux... stents Soins coronariens. Il a été constaté qu'un allongement de la durée des essais cliniques aux États-Unis a entraîné des améliorations significatives du bien-être des consommateurs dans les deux régions. Par ailleurs, l'absence d'essais cliniques peut conduire à une réduction importante du marché pour… stents Les soins coronariens soulignent l'importance de ces tests pour orienter les choix des consommateurs et élaborer des politiques réglementaires efficaces. Ces résultats ont des implications importantes pour la formulation des politiques publiques relatives à la réglementation des produits médicaux et leurs conséquences sur le bien-être des consommateurs.
Références
GRENNAN, M.; TOWN, RJ Réglementer l'innovation avec une qualité incertaine : information, risque et accès dans les dispositifs médicaux. American Economic Review, vol. 110, n° 1, p. 120–161, 1 janv. 2020.
