Chercheur principal : Omar Barroso Khodr
Auteurs: Xuan Zhanga et Huihua Nieb
Titre original: Assurance maladie publique et innovation pharmaceutique : le cas de la Chine
Lieu de l'intervention : Chine
Taille de l'échantillon : Patients 64
Variable principale d'intérêt : Mesures de la quantité et de la qualité des brevets liés aux maladies
Type d'intervention : Intervention dans les politiques publiques visant le secteur de la santé.
Méthodologie: Différences-en-différences (DID) ; Effets fixes dans les modèles de Poisson ; et modèles log-linéaires.
Résumé
Les pays en développement présentent souvent de faibles niveaux d'innovation pharmaceutique. Selon les auteurs, ce phénomène pourrait s'expliquer par la taille réduite de leurs marchés, non pas en raison de la population totale, mais à cause de faibles revenus et d'une couverture d'assurance maladie limitée. Cette étude examine donc une expérience naturelle résultant de la mise en œuvre d'un programme d'assurance maladie publique pour les populations rurales en Chine – le Nouveau Plan Médical Coopératif (NPMC) – afin de déterminer si l'industrie pharmaceutique intensifie ses efforts d'innovation concernant les maladies couvertes par le NPMC et prévalentes en milieu rural. À cette fin, les auteurs analysent les données de brevets entre 1993 et 2009, évaluant l'évolution de l'innovation pharmaceutique dans le pays. Ils observent que les maladies présentant une proportion de patients ruraux supérieure de 10 % ont enregistré une augmentation de 12,4 % des demandes de brevets pharmaceutiques nationaux correspondantes, ainsi qu'une légère amélioration de la qualité des brevets après l'introduction du NPMC. Enfin, les résultats suggèrent qu'en offrant une assurance maladie publique aux populations à faibles revenus, les gouvernements des pays en développement peuvent stimuler l'innovation.
- Problème de politique
Selon les auteurs, le problème central réside dans le déséquilibre mondial des investissements en recherche et développement (R&D) dans le domaine pharmaceutique. Bien qu'abritant plus de 80 % de la population mondiale, les pays en développement ne reçoivent qu'une infime partie des investissements mondiaux en R&D, ce qui entraîne un manque criant de soins pour les maladies qui touchent principalement leurs populations à faibles revenus. Une question fondamentale de politique économique est de savoir comment corriger cette défaillance du marché et encourager l'innovation pour ces « maladies négligées ».
Ainsi, cette étude examine directement une solution possible : l’assurance maladie publique peut-elle constituer un puissant levier d’innovation ? Bien que ces programmes soient principalement mis en œuvre pour améliorer l’accès aux soins et la protection financière, leur potentiel d’expansion du marché et, partant, d’incitation à l’innovation pour les entreprises, reste une possibilité théorique, mais encore peu explorée, dans le contexte des pays en développement. La recherche teste l’hypothèse selon laquelle, en facilitant l’accès aux médicaments pour une large population pauvre, l’assurance maladie peut permettre financièrement des investissements en recherche et développement pertinents pour les entreprises.
En outre, l'étude aborde le scepticisme entourant ce mécanisme dans les économies en développement. Elle réfute explicitement deux principaux contre-arguments : d'une part, la faiblesse de la protection de la propriété intellectuelle (PI) compromet les incitations commerciales à l'innovation ; d'autre part, un faible niveau de compétences technologiques empêche les entreprises de réagir efficacement. En étudiant la Chine, une économie en développement dotée d'une législation relativement robuste en matière de PI, les auteurs évaluent la possibilité de surmonter ces obstacles.
Enfin, ces résultats ont des implications majeures pour l'élaboration des politiques publiques. L'étude suggère que les politiques axées sur la demande, telles que l'assurance maladie, ne sont pas seulement des outils de protection sociale, mais peuvent aussi faire partie intégrante d'une stratégie nationale d'innovation. Elle implique que les gouvernements des pays en développement peuvent utiliser stratégiquement le financement de la santé pour orienter le progrès technologique vers leurs priorités sanitaires spécifiques, créant ainsi un cercle vertueux où un meilleur accès aux soins stimule également l'industrie pharmaceutique nationale. Ceci offre une alternative cruciale et fondée sur des données probantes à la seule utilisation de mesures traditionnelles axées sur l'offre, telles que les subventions à la recherche.
- Contexte de mise en œuvre des politiques
Selon les auteurs, trois principaux facteurs ont entravé la mise en œuvre des politiques d'assurance maladie publique. Premièrement, le NCMS a vu le jour en réponse directe à une grave défaillance du système de santé publique. Suite à l'effondrement de l'ancien système coopératif de santé rurale à la fin des années 1970, plus de 80 % des habitants des zones rurales sont restés sans assurance pendant des décennies. Les conséquences ont été dramatiques : environ 38 % des personnes malades dans ces régions n'ont pas eu accès aux soins médicaux, et des millions de familles ont basculé chaque année dans la pauvreté en raison des dettes liées aux frais médicaux. Le NCMS ne représentait donc pas un simple ajustement technique, mais bien une intervention décisive pour remédier à une défaillance systémique de l'accès aux soins en milieu rural.
Deuxièmement, la mise en œuvre du NCMS était intrinsèquement complexe et fortement décentralisée. Bien que largement financé par des subventions publiques croissantes, le programme était facultatif pour les particuliers, même s'il exigeait la participation de tous les ménages afin d'éviter la sélection adverse. Surtout, son administration était déléguée au niveau du comté. Cela signifiait que, si le gouvernement central définissait des orientations générales et fournissait des ressources, quelque 3 000 municipalités rurales devaient concevoir et gérer leurs propres programmes spécifiques. Il en résulta une véritable mosaïque de mises en œuvre locales, plutôt qu'une politique nationale uniforme, ce qui ajouta une complexité supplémentaire pour les entreprises et les innovateurs désireux de comprendre le nouveau paysage du marché.
Enfin, et c'est particulièrement pertinent pour cette étude, cette politique a été introduite dans un secteur pharmaceutique national encore mal préparé à l'innovation de pointe. Le marché était dominé par les fabricants de médicaments génériques et la plupart des activités innovantes consistaient en des imitations, et non en des avancées de rupture. De plus, bien que le système chinois des brevets se soit amélioré depuis les années 1990, il privilégiait encore une culture du « premier déposant », qui privilégiait souvent les demandes rapides et de faible qualité aux dépens des inventions substantielles. Le principal défi relevé par les auteurs était de démontrer qu'une politique axée sur la demande, telle que le NCMS, pouvait stimuler efficacement l'innovation, même dans un contexte où les capacités de production et les normes de propriété intellectuelle étaient encore en cours de consolidation.
- Détails de l'évaluation
Les principales données utilisées dans cette étude pour mesurer l'innovation pharmaceutique proviennent des informations relatives aux brevets. Des indicateurs tels que le nombre de demandes de brevets, de brevets délivrés, de renouvellements, de citations ultérieures et le nombre de revendications permettent d'évaluer à la fois la quantité et la qualité de l'innovation. Les auteurs justifient ce choix de privilégier les brevets en soulignant qu'ils constituent la forme dominante de protection de la propriété intellectuelle dans l'industrie pharmaceutique et en démontrant une corrélation positive (avec une élasticité de 0,37) entre les dépenses de recherche et développement (R&D) et le nombre de demandes de brevets parmi les entreprises pharmaceutiques chinoises. Les données relatives aux brevets proviennent de l'Administration nationale chinoise de la propriété intellectuelle (CNIPA) et sont complétées par des données de Google Patents concernant les citations et les revendications. L'analyse se limite aux brevets de 1993 à 2009 afin d'éviter les périodes antérieures à l'introduction de la protection des composés chimiques et d'exclure la période suivant les changements politiques majeurs, notamment une modification de la loi sur les brevets et le lancement d'un important projet de développement de nouveaux médicaments en 2009. Les auteurs évitent explicitement d'utiliser les données des essais cliniques et des autorisations de mise sur le marché de nouveaux médicaments de l'Administration nationale des produits médicaux en raison d'un manque de données initiales et de problèmes de crédibilité découlant d'un scandale de corruption très médiatisé.
Pour les données relatives aux maladies, l'étude s'appuie sur les taux de morbidité et de prévalence issus des Enquêtes nationales de santé chinoises (ENSC) et du Centre chinois de contrôle et de prévention des maladies (CDC chinois). Ces données couvrent 24 maladies spécifiques, dont 11 proviennent directement des ENSC, 10 maladies infectieuses majeures, deux maladies professionnelles et l'infertilité. Un point crucial de l'analyse est que cinq de ces maladies (gonorrhée, syphilis, infertilité, pneumoconiose et intoxication chimique) n'étaient pas couvertes par le Nouveau système coopératif de santé (NSCS), principal programme d'assurance maladie publique chinois de l'époque, car elles figuraient parmi les exclusions relatives aux maladies sexuellement transmissibles, à l'infertilité et aux accidents du travail.
Enfin, l'étude intègre plusieurs autres ensembles de données afin de contextualiser ses résultats. Parmi ces sources figurent les Enquêtes chinoises sur la santé et la nutrition (CHNS) pour calculer les taux d'assurance maladie, l'Enquête annuelle auprès des entreprises industrielles (ASIF) pour les données relatives aux ventes et à la R&D au niveau de l'entreprise, et divers annuaires nationaux pour suivre l'évolution de l'assurance maladie, de la croissance économique et des données démographiques.
- Méthode
La stratégie empirique adoptée par les auteurs consiste à tester si l'introduction du Nouveau Système Coopératif de Santé (NSCS) en Chine, qui a étendu la couverture d'assurance maladie aux populations rurales, a favorisé l'innovation pharmaceutique pour les maladies devenues plus rentables. Le principal choix méthodologique a été d'utiliser un modèle de différence-en-différences (DID) généralisé, qui exploite la variation de l'intensité des traitements selon les maladies. Au lieu d'une simple comparaison avant-après, l'analyse crée une variable « traitement » unique pour chaque maladie, combinant la prise en charge par le NSCS et la proportion préexistante de patients vivant en zone rurale (Hausman, Hall et Griliches, 1984 ; Wooldridge, 1999).
L'hypothèse est que les maladies touchant une plus grande proportion de patients en milieu rural ont connu une expansion plus importante de leur marché potentiel après la mise en œuvre du NCMS, ce qui devrait engendrer une plus forte impulsion en matière d'innovation. Afin d'isoler cet effet, le modèle prend en compte d'autres facteurs susceptibles de stimuler l'innovation, tels que la croissance du marché en zone urbaine (à partir du nombre de patients urbains) et les tendances sous-jacentes propres à chaque maladie. Cette approche est cruciale car elle permet aux chercheurs d'attribuer les variations d'innovation non seulement à l'existence de la politique, mais aussi au mécanisme économique spécifique – la variation de la taille du marché – qui, selon la théorie, devrait influencer le comportement des entreprises. De plus, l'étude tient compte des facteurs de confusion potentiels liés à d'autres politiques mises en œuvre ultérieurement et utilise un modèle statistique adapté aux données d'innovation quantitatives, telles que les dépôts de brevets.
Afin de garantir la robustesse et la crédibilité de leurs principales conclusions, les auteurs ont eu recours à une méthode statistique alternative – les modèles log-linéaires – comme vérification complémentaire à l'analyse principale. L'objectif était de démontrer que le résultat central, selon lequel la politique du NCMS a stimulé l'innovation, ne découlait pas d'un choix spécifique de modélisation statistique. Les données relatives au nombre de brevets comportant de nombreuses valeurs nulles (correspondant à des maladies ou à des années sans enregistrement), ce qui représente un défi pour les modèles log-linéaires classiques, les auteurs ont appliqué deux transformations distinctes aux données afin de traiter correctement ces valeurs nulles.
Le fait que ces modèles alternatifs produisent des résultats cohérents avec l'analyse principale renforce la conclusion selon laquelle l'augmentation observée de l'innovation est un effet réel de la politique mise en œuvre, et non un artefact méthodologique. Cette étape est fondamentale pour l'intégrité de la recherche empirique rigoureuse, car elle démontre que les conclusions demeurent robustes quelles que soient les spécifications analytiques.
- Principaux résultats
D'après les auteurs, les résultats indiquent que le NCMS a eu un impact positif significatif sur la quantité d'innovations pharmaceutiques, bien que son effet sur la qualité ait été plus modeste. L'analyse montre que, pour une maladie couverte par le NCMS et présentant une proportion de patients ruraux supérieure de 10 %, le nombre total de demandes de brevets a augmenté de 7,8 %. Cette croissance est entièrement imputable aux déposants nationaux, dont les demandes ont progressé de 12,4 %, tandis que les déposants étrangers n'ont pas réagi. La réponse nationale a été immédiate, dès 2003, peu après l'annonce de la politique.
Cependant, l'examen d'indicateurs de qualité plus précis a révélé que les effets étaient moins significatifs.
L'augmentation du nombre de brevets nationaux délivrés et renouvelés n'explique qu'environ la moitié de la croissance observée des demandes, ce qui laisse supposer que nombre de ces nouveaux brevets étaient de qualité inférieure ou redondants. De même, des indicateurs tels que le nombre de citations ultérieures et le volume de revendications n'ont montré que des effets positifs modestes et, dans certains cas, avec un certain décalage.
Les auteurs soulignent qu'une analyse plus approfondie de la nature de ces innovations a révélé que les entreprises nationales en étaient les principaux moteurs, avec une augmentation de plus de 27 % de leurs demandes de brevets. Les nouveaux brevets concernaient majoritairement des innovations combinant produit et procédé – un indicateur prometteur, car ce type de brevet tend à être de meilleure qualité que ceux qui portent exclusivement sur le procédé. Enfin, les chercheurs ont abordé les éventuelles limites méthodologiques et confirmé que leurs principales conclusions concernant l'impact positif du NCMS sur l'innovation nationale, bien que plus marqué sur le plan quantitatif, demeurent solides.
- Leçons de politique publique
Un enseignement fondamental des politiques publiques est que l'assurance maladie financée par l'État ne doit pas être perçue uniquement comme une dépense sociale, mais aussi comme un puissant levier pour la politique industrielle et l'innovation. Les auteurs démontrent qu'en étendant la couverture aux populations rurales et à faibles revenus, les gouvernements des pays en développement peuvent créer stratégiquement des marchés plus vastes et plus prévisibles pour certaines maladies. Cet élargissement du marché incite directement les entreprises pharmaceutiques à accroître leurs investissements en recherche et développement (R&D) dans des domaines souvent négligés, tels que ceux qui touchent de manière disproportionnée les plus démunis.
Dans cette optique, lors de la planification du développement des soins de santé, les décideurs politiques peuvent délibérément prendre en compte l'orientation souhaitée du progrès technologique et utiliser la couverture comme un instrument pour orienter l'innovation vers les priorités nationales de santé. Il apparaît cependant que, pour tirer pleinement parti de ce facteur d'incitation à l'innovation, il sera nécessaire de compléter ces politiques par des efforts visant à améliorer la qualité des résultats innovants. Bien que l'étude ait constaté une augmentation significative des demandes de brevets, les indicateurs de qualité ont montré des progrès plus modestes. Cela indique que, si la demande du marché stimule la quantité, des mesures supplémentaires sont essentielles pour garantir des progrès significatifs et de haute qualité.
Dans ce contexte, les décideurs politiques pourraient intégrer des incitations fondées sur la qualité, en liant par exemple les crédits d'impôt ou les subventions à la R&D non seulement au nombre de brevets déposés, mais aussi à des étapes ultérieures, telles que la réussite des essais cliniques ou le développement de médicaments présentant des avantages thérapeutiques pertinents.
Enfin, l'analyse souligne l'importance d'un cadre d'évaluation plus complet pour les politiques de santé publique. Accroître l'activité d'innovation ne garantit pas, à elle seule, une amélioration du bien-être social. Il est crucial que les décideurs politiques soutiennent et financent des études à long terme qui suivent l'ensemble du cycle d'innovation – du brevet au produit – et réalisent des analyses coûts-avantages rigoureuses. Cela leur permettrait de vérifier si les nouveaux médicaments sont efficaces, accessibles et, en définitive, s'ils génèrent un bénéfice net pour la société, garantissant ainsi que les ressources publiques investies dans l'assurance maladie produisent le meilleur rendement possible, tant en termes de santé que de développement économique.
Références
Hausman, J., Hall, B.H., Griliches, Z., 1984. Modèles économétriques pour données de comptage : application à la relation brevets-R&D. Econometrica
52, 909-38.
Wooldridge, J.M., 1999. Estimation sans distribution de certaines non-linéarités
Modèles de données de panel. Journal of Econometrics 90, 77–97.
